体内の酵素でRNAを書き換え、遺伝性疾患の薬を目指す
内因性ADARをガイドRNAで標的mRNAへ誘導し、RNA上の塩基を編集する核酸医薬プラットフォーム。
株式会社FREST 福岡大学発 / 神奈川県 神奈川県藤沢市神奈川県藤沢市 / 2022年設立
研究発の技術 RNA編集 ADAR ガイドRNA 核酸医薬 バイオ医薬品 遺伝性疾患
実用化の段階
研究実証販売
会社はRNA編集治療プログラムの開発とin vivo概念実証に向けた提携を掲げており、製品販売や臨床試験の公表は確認できなかった。
1製品
2提携・顧客
3特許
1出資者
しくみ
解こうとしている課題
遺伝性疾患など、遺伝子変異に関わる疾患に対する治療薬の開発を目指す。会社は、治療法のない疾患への医薬品開発を技術の用途として説明している。
どう動くか
標的mRNAに相補的なガイドRNAが細胞内のADARを呼び寄せ、標的アデノシンをイノシンへ変換する。イノシンはタンパク質合成時にグアノシンとして読まれるため、DNA配列を変えずにRNAから作られるタンパク質を変えられる。RNAの作用は一過性で可逆的とされ、外から編集酵素を導入しない治療法を目指す。
できるようになること
会社の説明では、DNAを恒久的に改変せず、RNAレベルで遺伝情報を一過性・可逆的に制御する治療薬の開発を目指す。遺伝性黄斑ジストロフィーを含む希少疾患などを対象候補としている。
技術の出自:福岡大学 理学部化学科のRNA編集研究。大学とFRESTは知財実施許諾契約および共同研究契約を締結。 出典1 出典2 出典3 出典4
使われる場面
- 遺伝性疾患
- 遺伝性黄斑ジストロフィーを含む希少疾患
- その他の疾患特化型の核酸医薬
優位性の主張
製品・サービス
研究段階
内因性ADARを活用するRNA編集治療プラットフォーム
ガイドRNAで内因性ADARを疾患関連mRNAへ誘導する核酸医薬の研究開発。 出典
遺伝学的背景が明確な疾患を対象とする製薬企業・研究機関との共同開発を想定。
これまでの歩み 新しい順
提携先・顧客
資本提携
新生キャピタルパートナーズ 複数回のシード資金調達および転換社債による資金調達を実施。 出典
特許
主な分野標的RNAの部位特異的編集、ADARを利用するガイドRNA・オリゴヌクレオチド、核酸医薬
海外出願True
WO2021182474A1「Oligonucleotide and target RNA site-specific editing method」 Frest Inc. / PCT出願はceased(Google Patents表示)。米国等の各国出願状況は個別確認が必要。 出典
WO2025206105A1「標的アデノシンに対する部位特異的編集を誘導するオリゴヌクレオチド」 Frest Inc. / 出願中。Google Patents表示ではWOおよび日本の国内移行出願がpending。 出典
JP7738323B2「オリゴヌクレオチド及び標的RNAの部位特異的編集方法」/WO2021060527A1 学校法人福岡大学 / 日本特許は登録・有効。FRESTは福岡大学と知財実施許諾契約を締結したと公表。 出典
会社の規模
大学との関係
出資者(公開情報で確認できた1社)
独立系VC 1
会社や出資者の発表から確認した。出資者の種類は、AIが社名から付けたもの。個人の株主は載せていない。*は、出典のページで社名を機械的に照合できなかったもの。