Nrf2を活性化する薬候補で、アルポート症候群の治療薬を開発
腎疾患治療を目指す低分子薬候補UD-051（GALTS開発コードGP-051）。Nrf2とKeap1の結合を妨げ、Nrf2を活性化する。
株式会社GALTS Pharma 熊本県 熊本市 ／ 2023年設立
研究発の技術 創薬 低分子医薬品 Nrf2 Keap1 タンパク質間相互作用阻害 腎疾患
実用化の段階
研究実証販売
公開情報ではモデルマウスでの研究成果と治験準備段階まで確認でき、会社はGLP非臨床試験を進めて治験準備中と発表しています。
1製品
3提携・顧客
1特許
0出資者
しくみ
解こうとしている課題
アルポート症候群では有効な治療薬がなく、対症療法が中心です。腎機能低下や腎不全への進行を抑える治療法を目指しています。
どう動くか
通常、Keap1はNrf2と結合して分解を促します。UD-051は両者のタンパク質間相互作用をナノモル濃度で阻害し、細胞保護に関わるNrf2を活性化します。UBEと熊本大学の共同研究では、アルポート症候群モデルマウスで腎保護作用が示され、UBEは高い経口吸収率も報告しています。ヒトでの有効性・安全性は未確認です。
できるようになること
開発に成功すれば、アルポート症候群や一部の腎疾患で、腎機能低下を抑える新たな治療選択肢となる可能性があります。会社は一般の慢性腎臓病や難聴への展開も視野に入れていますが、現時点では非臨床段階です。
技術の出自：熊本大学大学院生命科学研究部（薬学系）・分子薬物学分野を起点とする創薬研究。UD-051はUBEと熊本大学の共同研究で有用性が見いだされ、UBEの医薬研究所で合成された。 出典1 出典2 出典3 出典4
使われる場面
- アルポート症候群
- 慢性腎臓病
- 腎疾患
- 難聴（将来的な適用可能性として会社が言及）