患者の脂肪細胞に遺伝子を導入し、治療タンパク質を作る細胞治療を開発する
患者自身の脂肪細胞を体外で遺伝子改変し、治療に必要なタンパク質を長期的に作らせて体内へ戻す、ex-vivo細胞遺伝子治療プラットフォーム「GMAC」。
セルジェンテック株式会社 千葉県 千葉市中央区 ／ 2003年設立
研究発の技術 細胞遺伝子治療 ex-vivo遺伝子治療 遺伝子導入脂肪細胞 GMAC 再生医療等製品 希少疾患
実用化の段階
研究実証販売
LCAT-GMACは千葉大学の医師主導治験がjRCTに登録され、過去には初回ヒト投与の臨床研究も報告されている一方、製品の販売・製造販売承認は確認できない。
3製品
8提携・顧客
4特許
6出資者
しくみ
解こうとしている課題
酵素やタンパク質の欠損による希少疾患では、治療選択肢が限られたり、酵素補充療法で頻回の投与や通院が必要になったりする。治療タンパク質を体内で持続的に補う方法を目指す。
どう動くか
患者の脂肪組織から細胞を分離・培養し、治療遺伝子を導入して品質を確認した後、加工細胞を患者に戻す。細胞が体内で治療タンパク質を産生する仕組み。会社は、脂肪細胞の長寿命や低い造腫瘍性、体外で遺伝子導入と品質確認を行える点を特徴としている。これらは会社の開発上の主張であり、製品の承認・有効性を示すものではない。
できるようになること
実用化すれば、欠損する治療タンパク質を患者自身の加工脂肪細胞から継続的に供給する治療選択肢となり、頻回投与に伴う患者の負担軽減が期待される。会社はLCAT欠損症、血友病、ライソゾーム病などへの応用を目指している。
技術の出自：千葉大学医学部・大学院医学研究院の脂肪細胞を用いた細胞治療研究シーズ。関連する研究分野は細胞治療・遺伝子治療。 出典1 出典2
使われる場面
- 家族性LCAT欠損症
- 血友病A
- ファブリー病
- ライソゾーム病などの希少疾患
優位性の主張
製品・サービス
これまでの歩み 新しい順
2024-01
規制・認証
LCAT-GMACの家族性LCAT欠損症を対象とする医師主導治験（jRCTに登録された治験。安全性を評価し、有効性を投与後240週まで探索的に評価する計画。製造販売承認の取得は確認できず。） 出典
残りの7件を表示
2010
海外特許
米国：遺伝子治療用脂肪細胞に関する特許が米国で成立した旨を公式サイトに掲載。
提携先・顧客
共同開発
国立大学法人千葉大学 GMACの研究開発に協力し、LCAT欠損症の医師主導治験を実施。 出典
共同開発
ダイドーファーマ株式会社 LCAT-GMACの日本国内での共同開発・共同販売に関する独占的ライセンス契約。 出典
共同開発
杏林製薬株式会社 GLA-GMACの日本国内での共同開発・導入ライセンス権を保有。
資本提携
藤森工業株式会社 2023年に続き2024年に追加出資。遺伝子治療用脂肪細胞の国内製造受託を予定。 出典
資本提携
株式会社ケアネット 2019年に資本業務提携を発表。患者発掘など市場浸透の支援を目的とした提携。 出典
共同開発
国立研究開発法人産業技術総合研究所 血友病遺伝子治療に向けた前臨床研究で共同研究計画に参加。 出典
特許
4 件
会社公式の知財ページにある主要2件と、Google Patentsで出願人名および英語名を検索して確認した追加公開2件を記載。ファミリー単位の網羅件数ではなく、特許権利の現状は各国公報で個別確認が必要。
主な分野遺伝子治療用脂肪細胞、LCAT欠損症向け遺伝子導入細胞、遺伝子導入に適した脂肪細胞集団の評価、血友病A向け改変FVIII産生細胞
共同出願人国立大学法人千葉大学
海外出願True
WO2003/106663 A1「遺伝子治療用初代培養脂肪細胞」／日本特許第4879867号、米国US 7,820,438 B2 エーザイ株式会社（会社は独占的通常実施権を取得したと説明） ／ 日本・米国で成立と会社が公表。Google Patentsでは日本特許の法的状態は存続期間満了と表示。
WO2008/108344 A1「LCAT欠損症の遺伝子治療用細胞並びにこれを産生するのに用いられる複製欠損性レトロウイルスベクター及びプラスミド」 セルジェンテック株式会社 ／ 国際公開。各国での成立・現状は本調査では未確認。 出典
WO2011/090091 A1／特願2010-011248「遺伝子治療用脂肪細胞の調製のための外来遺伝子導入に適した細胞集団の判定方法」 セルジェンテック株式会社、千葉大学（会社公表） ／ 国際公開。日本特許第5806791号が確認できる。
WO2024/106355 A1「Cells for ex-vivo gene therapy that produce modified blood coagulation factor VIII」 セルジェンテック株式会社 ／ 国際公開。Google PatentsではWO出願がceased表示。EP・CN・KR・JPの国内段階出願を確認。 出典
大学との関係
大学の施設
千葉大学 千葉大亥鼻イノベーションプラザに入居。中小機構は施設の主な入居企業として同社を紹介している。 出典
共同研究
千葉大学 千葉大学と脂肪細胞を用いた細胞遺伝子治療の共同研究を実施。大学と同社の共同出願特許も公式サイトに掲載。
出資者（公開情報で確認できた6社）
事業会社（CVCを含む） 4独立系VC 1公的機関・財団 1
会社や出資者の発表から確認した。出資者の種類は、AIが社名から付けたもの。個人の株主は載せていない。＊は、出典のページで社名を機械的に照合できなかったもの。